Chediak-Higashin oireyhtymä

Posted on
Kirjoittaja: Peter Berry
Luomispäivä: 14 Elokuu 2021
Päivityspäivä: 1 Marraskuu 2024
Anonim
Chediak-Higashin oireyhtymä - Tietosanakirja
Chediak-Higashin oireyhtymä - Tietosanakirja

Sisältö

Chediak-Higashin oireyhtymä on harvinainen immuuni- ja hermostosysteemi. Se sisältää vaaleanvärisiä hiuksia, silmiä ja ihoa.


syyt

Chediak-Higashi-oireyhtymä siirtyy perheen kautta (periytynyt). Se on autosomaalinen resessiivinen tauti. Tämä tarkoittaa, että molemmat vanhemmat ovat geenin ei-työkopion kantajia. Jokaisen vanhemman on siirrettävä työkyvyttömän geeninsä lapselle osoittamaan taudin oireita.

Virheistä on löytynyt vikoja CHS1 (kutsutaan myös LYST) geeni. Tämän taudin ensisijainen vika löytyy tietyistä aineista, joita yleensä esiintyy ihosoluissa ja tietyissä valkosoluissa.

oireet

Lapsilla, joilla on tämä ehto, voi olla:

  • Hopeat hiukset, vaaleat silmät (albinismi)
  • Lisääntyneet infektiot keuhkoissa, ihossa ja limakalvoissa
  • Jerky silmäliikkeet (nystagmus)

Vaikuttavien lasten infektio tietyillä viruksilla, kuten Epstein-Barrin viruksella (EBV), voi aiheuttaa tappavan sairauden, joka muistuttaa veren syöpä-lymfoomaa.


Muita oireita voivat olla:

  • Vähentynyt visio
  • Henkinen vamma
  • Lihas heikkous
  • Raajojen hermovaikeudet (perifeerinen neuropatia)
  • Nenäverenvuoto tai helppo mustelmia
  • Tunnottomuus
  • Vapina
  • takavarikot
  • Herkkyys kirkkaalle valolle (fotofobia)
  • Epävakaa kävely (ataksia)

Tentit ja testit

Terveydenhuollon tarjoaja suorittaa fyysisen tentin. Tämä voi osoittaa merkkejä turvotetusta pernasta tai maksasta tai keltaisuudesta.

Tehdyt testit sisältävät:

  • Täydellinen verenkuva, mukaan lukien valkosolujen määrä
  • Verihiutaleiden määrä
  • Veriviljely ja leviäminen
  • Aivojen MRI tai CT
  • EEG
  • EMG
  • Hermoston johtumiskokeet

hoito

Chediak-Higashi-oireyhtymää varten ei ole erityistä hoitoa. Taudin alkuvaiheessa tehdyt luuydinsiirrot näyttävät onnistuneen useilla potilailla.


Antibiootteja käytetään infektioiden hoitoon. Antiviraalisia lääkkeitä, kuten asykloviiria ja kemoterapiaa, käytetään usein taudin kiihdytetyssä vaiheessa.Veren ja verihiutaleiden siirrot annetaan tarpeen mukaan. Joissakin tapauksissa kirurgia voi olla tarpeen paiseiden tyhjentämiseksi.

Tukiryhmät

Kansallinen harvinaisten häiriöiden järjestö (NORD) - rarediseases.org

Outlook (ennuste)

Kuolema ilmenee usein kymmenen ensimmäisen elinvuoden aikana, pitkäaikaisista (kroonisista) infektioista tai kiihtyneestä sairaudesta, joka johtaa lymfooman kaltaiseen sairauteen. Jotkut lapset ovat kuitenkin säilyneet pidempään.

Mahdolliset komplikaatiot

Komplikaatioita voivat olla:

  • Useita infektioita, joihin liittyy tiettyjä bakteereja
  • Lymfooman kaltainen syöpä, jonka laukaisee virusinfektiot, kuten EBV
  • Varhainen kuolema

Kun otat yhteyttä lääkäriin

Soita palveluntarjoajalle, jos sinulla on perhehäiriö ja olet suunnittelemassa lapsia.

Keskustele palveluntarjoajan kanssa, jos lapsellasi ilmenee Chediak-Higashi-oireyhtymän oireita.

ennaltaehkäisy

Ennen raskautta suositellaan geneettistä neuvontaa, jos Chediak-Higashi on perheenjäsen.

Viitteet

Coates TD. Fagosyyttien toiminnan häiriöt. Julkaisussa: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, toim. Nelsonin lastenlääketieteen oppikirja. 20th ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: kappale 130.

Introne WJ, Westbroek W, Golas GA, et ai. Chediak-Higashin oireyhtymä. Gene-arvostelut. 2015. PMID: 20301751 www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301751.

Pai S-Y, Notarangelo LD. Lymfosyyttien toiminnan synnynnäiset häiriöt. Julkaisussa: Hoffman R, Benz EJ, Silberstein LE, Heslop HE, Weitz JI, Anastasi J, toim. Hematologia: perusperiaatteet ja -käytäntö. 6th ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2013: luku 49.

Arviointipäivä 8/6/2017

Päivitetty: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, lääketieteellisen genetiikan apulaisprofessori, Alabaman yliopisto Birminghamissa, Birminghamissa, AL. VeriMed Healthcare Networkin toimittama arvostelu. Tarkastellut myös David Zieve, MD, MHA, lääketieteellinen johtaja, toimittajajohtaja Brenda Conaway ja A.D.A.M. Toimituksellinen tiimi.