Sisältö
- Mikä on harvinaislääke?
- Miksi jotkut huumeet ovat "harvinaislääkkeitä"
- Kannustimet harvinaislääkkeiden kehityksen lisäämiseksi
- Yhdysvaltain orpojen tuotekehitysvirasto
- Yhdysvaltain 1983 harvinaislääkkeitä koskeva laki
- Orphan Drug Actin vaikutus Yhdysvalloissa
- Esimerkki harvinaislääkkeistä saatavissa olevista huumeista
- Harvinaislääkkeiden kansainvälinen tutkimus ja kehitys
- Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea
- Asetus harvinaislääkkeistä
Mikä on harvinaislääke?
Harvinaislääke on lääke (lääke), joka on edelleen alikehittynyttä, koska yrityksellä ei ole huumeiden kannattavuutta.Usein syy siihen, että lääke ei ole kannattava, on se, että on suhteellisen vähän ihmisiä, jotka ostavat lääkkeen, kun niitä verrataan lääkkeen valmistamiseen tarvittavaan tutkimukseen ja kehitykseen. Yksinkertaisesti sanottuna harvinaislääkkeet ovat niitä, joista yritykset eivät odota ansaitsevansa paljon rahaa, vaan ohjaavat ponnistelunsa lääkkeisiin, jotka tuovat rahaa.
Miksi jotkut huumeet ovat "harvinaislääkkeitä"
Lääke- ja biotekniikkayritykset tutkivat ja kehittävät jatkuvasti uusia lääkkeitä sairauksien hoitamiseksi, ja uusia lääkkeitä tulee markkinoille usein. Ihmiset, jotka kärsivät harvinaisista sairauksista tai häiriöistä, eivät sitä vastoin näe samanlaista lääketutkimuksen huomiota sairauksiinsa. Tämä johtuu siitä, että niiden määrä on pieni, joten myös näiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen uusien lääkkeiden (joita kutsutaan yleisesti harvinaislääkkeiksi) potentiaaliset markkinat ovat myös pienet.
Harvinaista tautia esiintyy alle 200 000: lla yksilöllä Yhdysvalloissa tai alle 5: llä / 10 000: lla yksilöllä Euroopan unionissa. Yhdysvaltain ja Euroopan unionin valtion sääntelyvirastot ovat siis toteuttaneet toimenpiteitä tämän huumeiden kehityserojen vähentämiseksi
Kannustimet harvinaislääkkeiden kehityksen lisäämiseksi
Yhdysvaltain kongressi tunnusti harvinaislääkkeitä koskevan lain vuonna 1983, koska Yhdysvalloissa ei ollut kehitetty riittäviä lääkkeitä harvinaisten sairauksien hoitamiseksi ja että lääkeyrityksille aiheutuisi taloudellisia menetyksiä kehitettäessä lääkkeitä harvinaisiin olosuhteisiin.
Yhdysvaltain orpojen tuotekehitysvirasto
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on vastuussa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamisesta Yhdysvalloissa. FDA perusti harvinaislääkkeiden tuotekehityksen toimiston (OOPD) auttamaan harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden) kehittämisessä, mukaan lukien tutkimusapurahojen tarjoaminen.
Harvinaislääkkeet, kuten muutkin lääkkeet, on edelleen löydettävä turvallisiksi ja tehokkaiksi tutkimusten ja kliinisten kokeiden avulla, ennen kuin FDA hyväksyy ne markkinointiin.
Yhdysvaltain 1983 harvinaislääkkeitä koskeva laki
Harvinaislääkkeistä annettu laki kannustaa yrityksiä kehittämään lääkkeitä (ja muita lääketuotteita) harvinaisia häiriöitä sairastavien henkilöiden pienille markkinoille (Yhdysvalloissa 47 prosenttia harvinaisista häiriöistä vaikuttaa alle 25 000 ihmiseen). Näitä kannustimia ovat:
- Liittovaltion verohyvitykset harvinaislääkkeen kehittämiseksi tehdystä tutkimuksesta (jopa 50 prosenttia kustannuksista).
- Taattu 7 vuoden monopoliasema lääkkeiden myynnissä ensimmäiselle yritykselle, joka saa FDA: n markkinointiluvan tietylle lääkkeelle. Tämä koskee vain lääkkeen hyväksyttyä käyttöä. FDA voisi myös hyväksyä toisen hakemuksen eri käyttötarkoitusta varten, ja yrityksellä olisi yksinoikeudet markkinoida lääkettä myös tähän käyttöön.
- Lääkkeiden hyväksymishakemuksista ja FDA: n vuotuisista tuotemaksuista luopuminen.
Ennen harvinaislääkelain antamista harvoja harvinaislääkkeitä oli saatavilla harvinaisten sairauksien hoitoon. Lain jälkeen FDA on hyväksynyt yli 200 harvinaislääkettä markkinointiin Yhdysvalloissa.
Orphan Drug Actin vaikutus Yhdysvalloissa
Harvinaislääkelain perustamisen jälkeen vuonna 1983 se on vastannut monien huumeiden kehittämisestä. Vuodesta 2012 lähtien oli vähintään 378 lääkettä, jotka on hyväksytty tällä prosessilla, ja niiden määrä kasvaa edelleen.
Esimerkki harvinaislääkkeistä saatavissa olevista huumeista
Hyväksyttyjen lääkkeiden joukossa ovat esimerkiksi:
- Adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH) infantiilisten kouristusten hoitoon
- Tetrabenatsiini Huntingtonin tautia sairastavien korean hoitoon
- Entsyymikorvaushoito niille, joilla on glykogeenin varastointihäiriö, Pompen tauti
Harvinaislääkkeiden kansainvälinen tutkimus ja kehitys
Yhdysvaltojen kongressin tavoin Euroopan unionin (EU) hallitus on tunnustanut tarpeen lisätä harvinaislääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä.
Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea
Vuonna 1995 perustettu Euroopan lääkevirasto (EMEA) on vastuussa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamisesta EU: n markkinoilla. Se kokoaa yhteen EU: n 25 jäsenvaltion tieteelliset resurssit. Vuonna 2000 perustettiin harvinaislääkekomitea (COMP) valvomaan harvinaislääkkeiden kehitystä EU: ssa.
Asetus harvinaislääkkeistä
Eurooppa-neuvoston hyväksymä harvinaislääkkeitä koskeva asetus kannustaa harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden) kehittämiseen EU: ssa, mukaan lukien:
- Markkinoiden hyväksyntämenettelyyn liittyvistä maksuista luopuminen.
- Taattu 10 vuoden huumeiden myynnin monopoli ensimmäiselle yritykselle, joka saa lääkkeen EMEA-markkinointiluvan. Tämä koskee vain lääkkeen hyväksyttyä käyttöä.
- Yhteisön myyntilupa - keskitetty myyntilupamenettely, joka ulottuu kaikkiin EU: n jäsenvaltioihin.
- Protokolla-apu, mikä tarkoittaa tieteellisen neuvonnan antamista lääkeyrityksille kehitettävää lääkettä varten tarvittavista erilaisista testeistä ja kliinisistä kokeista.
Harvinaislääkkeitä koskevalla asetuksella on ollut sama myönteinen vaikutus EU: ssa kuin harvinaislääkkeillä Yhdysvalloissa, mikä on lisännyt huomattavasti harvinaisia sairauksia varten tarkoitettujen harvinaislääkkeiden kehitystä ja markkinointia.
Harvinaislääkkeitä koskevan lain viimeinen rivi
Tuolloin on olemassa paljon kiistoja harvinaislääkkeistä, harvinaisia sairauksia koskevien hoitojen tarve asteikon toisella puolella ja kestävyyttä koskevat kysymykset toisella puolella. Onneksi nämä teot ovat sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa lisänneet tietoisuutta monista harvoista sairauksista, jotka yhdessä laskettuna eivät ole niin harvinaisia.
- Jaa
- Voltti
- Sähköposti
- Teksti