Sisältö
- Mikä aiheuttaa CML: n?
- Kuka saa CML: n?
- Kuinka yleinen on CML?
- Oireet
- Diagnoosi
- CML: n vaiheet
- Ennuste
- CML-hoidot
- Sana Verywelliltä
Tyypistä riippumatta kaikki leukemiat alkavat luuytimen veren muodostavissa soluissa. Jokainen leukemiatyyppi saa nimensä siitä, kuinka nopeasti syöpä pyrkii kasvamaan (akuutti syöpä kasvaa nopeasti; krooninen kasvaa hitaasti) ja myös veren muodostavien solujen tyypistä, josta pahanlaatuisuus kehittyi.
CML on krooninen leukemia, eli sillä on taipumus kasvaa ja edetä hitaasti. CML on myös myelogeeninen leukemia, eli se alkaa kypsymättömistä valkosoluista, joita kutsutaan myelooisiksi soluiksi.
Mikä aiheuttaa CML: n?
Tietyt muutokset DNA: ssa voivat saada normaalit luuydinsolut muuttumaan leukemiasoluiksi. CML-potilailla on yleensä Philadelphia-kromosomi, joka sisältää epänormaalin BCR-ABL-geenin. BCR-ABL-geeni saa valkosolujen kasvamaan epänormaalilla, hallitsemattomalla tavalla aiheuttaen leukemiaa.
Kuka saa CML: n?
CML voi esiintyä missä tahansa iässä, mutta se on yleisempää yli 50-vuotiailla aikuisilla, joiden osuus kaikista tapauksista on lähes 70 prosenttia. Kareem Abdul-Jabbar on kuuluisa amerikkalainen, jolla on CML.
Kuinka yleinen on CML?
CML on suhteellisen harvinainen. Yhdysvalloissa arvioitiin vuonna 2017 olevan 8950 uutta tapausta ja arviolta 1080 ihmistä kuolisi tähän tautiin.
Oireet
Koska CML on hitaasti kasvava syöpä, monilla ihmisillä ei ole oireita, kun heidät diagnosoidaan ensimmäisen kerran. Itse asiassa jopa 40-50 prosentilla potilaista ei ole lainkaan oireita, ja he saavat diagnoosinsa sen jälkeen, kun rutiininomainen verityö havaitsee poikkeavuuden.
CML voi kuitenkin aiheuttaa oireita, kun se etenee ajan myötä. Tämän tilanteen vuoksi yleisimpien oireiden luettelo voidaan kuvata seuraavasti:
- Ei oireita (jopa 50 prosenttia diagnoosissa olevista ihmisistä)
- Äärimmäinen väsymys tai uupumus
- Heikkous
- Kuume
- Yöhikoilut
- Selittämätön laihtuminen
- Kipu tai täyteys vasemmassa yläkulmassa, kylkiluiden alla.
Luettelon viimeinen oire johtuu laajentuneesta pernasta, jota kutsutaan myös splenomegaliaksi, jota esiintyy 46-76 prosentilla CML-potilaista. Tällainen pernan laajentuminen voi johtaa vähemmän tilaa muille alueen elimille, kuten vatsalle, mikä voi lisätä tunnetta täyttymisestä aikaisin aterian yhteydessä.
Heikkous ja väsymys, jota jotkut CML-kokemusta omaavat ihmiset voivat kehittää useista eri lähteistä. Yksi heikkouden ja väsymyksen lähde on anemia, mikä tarkoittaa, että elimistössä ei ole tarpeeksi terveitä punasoluja, jotka kuljettavat happea kudoksiin. Anemia voi myös saada sinut tuntemaan, ettet voi käyttää itseäsi tai käyttää lihaksiasi yhtä voimakkaasti kuin tavallisesti.
Diagnoosi
Lääkäri ottaa sairaushistoriasi ja suorittaa fyysisen kokeen, kuten mikä tahansa muu sairauden arviointi.
Pernan koko
Pernan koon tarkistaminen on tärkeä osa fyysistä tenttiä. Normaalikokoinen perna ei yleensä tunnu, mutta suurentunut perna voidaan havaita ylävatsan vasemmalla puolella, kylkiluun reunan alapuolella. Perna varastoi normaalisti verisoluja ja tuhoaa vanhat verisolut. CML: ssä perna voi laajentua, koska kaikki ylimääräiset valkosolut miehittävät elintä.
Laboratoriotestit
Tarvitaan myös laboratoriotestejä. Veri otetaan yleensä käsivarren laskimosta, ja luuytimestä otetaan näyte menettelyllä, jota kutsutaan luuytimen aspiraatioksi ja biopsiaksi. Näytteet lähetetään laboratorioon, ja patologi tutkii ne mikroskoopilla ja suorittaa muita testejä etsimään ja kuvaamaan edelleen leukemia-soluja, jos niitä on.
Liiallinen valkosolujen määrä ja tiettyjen kemikaalien epänormaalit tasot veressä voivat olla osoitus CML: stä. Kun luuytimen näytteissä on läsnä enemmän veren muodostavia soluja, luuytimen sanotaan olevan hypersoluinen. Luuydin on CML: ssä usein hypercellulaarinen, koska se on täynnä leukemiasoluja.
Geenitestit
Geenitestaus tehdään myös "Philadelphia-kromosomin" ja / tai BCR-ABL-geenin etsimiseksi. Tämän tyyppistä testiä käytetään vahvistamaan CML-diagnoosi. Jos sinulla ei ole Philadelphia-kromosomia tai BCR-ABL-geeniä, sinulla ei ole CML: ää.
Kuvantamistestit
Skannauksia tai kuvantamistestejä ei tarvita CML: n diagnosoimiseksi. Joissakin tapauksissa ne voidaan kuitenkin suorittaa osana työsi; esimerkiksi tiettyjen oireiden tutkimiseksi tai pernan tai maksan laajentumisen selvittämiseksi.
CML: n vaiheet
CML-tapaukset voidaan luokitella kolmeen eri ryhmään, joita kutsutaan vaiheiksi. Vaihe perustuu veressä ja luuytimessä olevien kypsymättömien valkosolujen tai blastien määrään. CML-vaiheen tunteminen voi auttaa sinua ymmärtämään, miten sairautesi vaikuttaa sinuun tulevaisuudessa.
Krooninen vaihe
Tämä on CML: n ensimmäinen vaihe. Tässä vaiheessa sinulla on jo lisääntynyt määrä valkosoluja veressä ja / tai luuytimessä. Nämä kypsymättömät valkosolut tai blastit muodostavat kuitenkin alle 10 prosenttia veren ja / tai luuytimen soluista.
Yleensä kroonisessa vaiheessa ei ole oireita, mutta ylemmän vasemman vatsan täyteyttä voi esiintyä. Immuunijärjestelmäsi toimii edelleen melko hyvin kroonisessa vaiheessa, joten sinulla on edelleen kyky taistella hyvin infektioita vastaan. Henkilö voi olla kroonisessa vaiheessa vain muutamasta kuukaudesta niin pitkään kuin monta, monta vuotta.
Nopeutettu vaihe
Kiihdytetyssä vaiheessa blastisolujen määrä veressä ja / tai luuytimessä on suurempi kuin kroonisessa vaiheessa, ja leukemiasolut kasvavat aiheuttamaan oireita, joihin voivat kuulua kuume, laihtuminen, nälän tunne ja pernan suureneminen.
Valkosolujen määrä on normaalia suurempi, ja veriarvoissasi voi olla muutoksia, kuten suuri määrä basofiilejä tai pieni verihiutaleiden määrä.
Kiihdytetyn vaiheen määrittelee nykyään erilaiset kriteerit. WHO: n (Maailman terveysjärjestö) kriteerit määrittelevät nopeutetun vaiheen minkä tahansa seuraavista esiintymistä:
- 10-19 prosenttia räjähtää verenkiertoon ja / tai luuytimeen
- Yli 20 prosenttia basofiilejä verenkierrossa
- Erittäin korkea tai hyvin pieni verihiutaleiden määrä, joka ei liity hoitoon
- Kasvava pernan koko ja valkosolujen määrä hoidosta huolimatta
- Uudet geneettiset muutokset tai mutaatiot
Räjähdysvaihe
Tätä kutsutaan myös "räjähdyskriisiksi", koska se on kolmas ja viimeinen vaihe ja voi olla hengenvaarallinen. Blastisolujen määrä veressä ja / tai luuytimessä kasvaa hyvin suureksi ja nämä blastisolut leviävät veren ja / tai luuytimen ulkopuolelle muihin kudoksiin. Oireet ovat paljon yleisempiä räjähdysvaiheessa, joka voi sisältää infektioita, verenvuotoa, vatsakipua ja luukipua.
Räjähdysvaiheessa oleva CML voi näyttää enemmän kuin akuutti leukemia kuin krooninen leukemia. Räjähdysvaiheessa CML-solut voivat käyttäytyä enemmän kuin AML (akuutti myelooinen leukemia) tai enemmän kuin ALL (akuutti lymfoblastinen leukemia).
WHO: n määritelmä räjähdysvaiheelle on yli 20 prosenttia blastisoluista verenkierrossa tai luuytimessä. Blastivaiheen kansainvälinen luuydinsiirtorekisterin määritelmä on yli 30 prosenttia blastisoluista veressä ja / tai luuytimessä. Molemmat määritelmät sisältävät blastisolujen esiintymisen veren tai luuytimen ulkopuolella.
Ennuste
Kun yrität ennustaa ennustettasi, CML-vaihesi vaihe on tärkeä tekijä, mutta se ei ole ainoa tekijä.
On olemassa useita muita kohtia, joiden on osoitettu korreloivan yksittäisen potilaan riskin kanssa, mukaan lukien ikäsi, pernan koko ja verenkuva. Tällaisten tekijöiden perusteella henkilö voi kuulua johonkin kolmesta ryhmästä: matala, keskitasoinen tai korkea riski.
Saman riskiryhmän ihmiset reagoivat todennäköisemmin vastaavasti hoitoon. Matala-riskiryhmän ihmiset reagoivat yleensä paremmin hoitoon. Nämä ryhmittelyt ovat kuitenkin työkaluja, eivät absoluuttisia indikaattoreita.
CML-hoidot
Kaikilla hoidoilla on potentiaalisia riskejä ja etuja, ja päätös CML: n hoidosta tehdään päätöksenteolla lääkärin ja potilaan välillä ja arvioimalla yksittäistä potilasta, hänen sairautaan ja yleistä terveyttään. Kaikki CML-potilaat eivät saa kaikkia alla käsiteltyjä CML-hoitoja.
Tyrosiinikinaasin estäjähoito
Tyrosiinikinaasin estäjähoito on eräänlainen kohdennettu hoito. Mikä on tavoite? Tämä lääkeryhmä kohdistaa epänormaalin BCR-ABL-proteiinin, joka auttaa CML-soluja kasvamaan.
Nämä lääkkeet estävät BCR-ABL-proteiinia lähettämästä signaaleja, jotka aiheuttavat liikaa CML-soluja. Nämä lääkkeet ovat pillereitä, jotka voidaan niellä.
Hoito | Kuvaus |
Imatinibi | Oliko FDA: n ensimmäinen tyrosiinikinaasin estäjä CML: n hoitoon; hyväksytty vuonna 2001. |
Dasatinibi | Hyväksyttiin CML: n hoitoon vuonna 2006. |
Nilotinibi | Hyväksyttiin ensimmäisen kerran CML: n hoitoon vuonna 2007. |
Bosutinibi | Hyväksytty CML: n hoitoon vuonna 2012, mutta hyväksytty vain ihmisille, joita on hoidettu toisella tyrosiinikinaasin estäjällä, joka on lakannut toimimasta tai aiheuttanut erittäin huonoja sivuvaikutuksia. |
Ponatinibi | Hyväksytty CML: n hoitoon vuonna 2012, mutta se on hyväksytty vain potilaille, joilla on T315I-mutaatio tai CML, joka on resistentti tai sietämätön muille tyrosiinikinaasin estäjille. |
Immunoterapia
Interferoni on aine, jota immuunijärjestelmä luonnollisesti tuottaa. PEG (pegyloitu) interferoni on lääkkeen pitkävaikutteinen muoto.
Interferonia ei käytetä CML: n alkuhoitona, mutta joillekin potilaille tämä voi olla vaihtoehto, kun he eivät kykene sietämään tyrosiinikinaasin estäjähoitoa. Interferoni on neste, joka ruiskutetaan ihon alle tai lihakseen neulalla.
Kemoterapia
Omasetaksiini on uudempi kemoterapialääke, joka hyväksyttiin CML: lle vuonna 2012 potilaille, joilla on resistenssi ja / tai sietämättömyys kahdelle tai useammalle tyrosiinikinaasin estäjälle. Resistenssi on, kun CML ei reagoi hoitoon. Sietämättömyys on silloin, kun lääkehoito on lopetettava vakavien sivuvaikutusten vuoksi.
Omasetaksiini annetaan nesteenä, joka ruiskutetaan ihon alle neulalla. Muut kemoterapialääkkeet voidaan injektoida laskimoon tai ne voidaan antaa pillereinä niellä.
Hematopoieettinen solusiirto (HCT)
Ennen tyrosiinikinaasin estäjiä tätä pidettiin CML: n valinnaisena hoitona, mutta allogeeninen HCT on monimutkainen hoito ja voi aiheuttaa erittäin vakavia sivuvaikutuksia. Siksi se ei välttämättä ole hyvä hoitovaihtoehto jokaiselle CML-potilaalle, ja monet hoitokeskukset harkitsevat tätä hoitovaihtoehtoa vain alle 65-vuotiaille potilaille.
Suurten annosten kemoterapiaa annetaan ensin sekä normaalien solujen että CML-solujen tuhoamiseksi luuytimessä. HCT on menettely, joka korvaa luuytimesi tuhoutuneet solut uusilla, terveillä veren muodostavilla soluilla.
Kliiniset tutkimukset: Tutkimusterapiat
Uusia lääkkeitä tutkitaan jatkuvasti. Uusien hoitomuotojen kliiniset tutkimukset voivat olla vaihtoehto joillekin potilaille. Voit aina kysyä hoitoryhmältäsi, onko olemassa avoin kliininen tutkimus, johon voit liittyä, ja uskovatko he, että olet hyvä ehdokas tällaiseen kliiniseen tutkimukseen.
Sana Verywelliltä
KML-potilaalla ennuste voi riippua tekijöistä, kuten iästä, CML-vaiheesta, blastien määrästä veressä tai luuytimessä, pernan koosta diagnoosin yhteydessä ja yleisestä terveydentilasta.
Tyrosiinikinaasin estäjiksi kutsuttujen lääkkeiden käyttöönoton jälkeen vuodesta 2001 lähtien monet CML-potilaat ovat pärjänneet hyvin, ja tautia voidaan usein pitää kroonisessa vaiheessa vuosia.
Silti on olemassa useita haasteita: voi olla vaikea ennustaa alusta alkaen, millä CML-potilailla on todennäköisesti heikot tulokset. Lisäksi useimmat potilaat tarvitsevat CML-hoitoa loputtomiin, eikä suppressoivat hoidot ole ilman sivuvaikutuksia. Joten vaikka edistys on ollut merkittävää viime vuosikymmeninä, on vielä parantamisen varaa.
Leukemia-lääkärin keskusteluopas
Hanki tulostettava oppaamme seuraavaa lääkärisi tapaamista varten, jotta voit kysyä oikeita kysymyksiä.
