Makulaarisen rappeuman läpimurrot

Sisältö

• AMD-tyypit
• Kliiniset tutkimusvaiheet
• Märän AMD: n kehittyvä hoito
• Kuivan AMD: n kehittyvä hoito
• Sana Verywelliltä

Ikään liittyvä makuladegeneraatio (AMD) on yleisin sokeuden syy Yhdysvalloissa. Tila voi esiintyä kahdessa muodossa, mukaan lukien märkä AMD ja kuiva AMD. AMD: lle ei tällä hetkellä ole parannuskeinoa, eikä taudin kuivamuodolle ole saatavilla hoitoa (muu kuin ennaltaehkäisevät toimenpiteet).

Tutkijat työskentelevät ahkerasti uusien ratkaisujen löytämiseksi makuladegeneraation läpimurtojen, uusien hoitojen ja uuden tutkimuksen muodossa, jotka voivat auttaa AMD-potilaita pitämään näönsä mahdollisimman pitkään.

AMD-tyypit

Kuivalla AMD: llä ja märällä AMD: llä on erilaiset ominaisuudet.

Kuiva AMD

Kuiva AMD on taudin yleisin muoto; siihen liittyy hyvin pieniä keltaisia ​​kerrostumia, nimeltään drusen, jotka lääkärit voivat havaita suorittamalla silmätutkimuksen.

Drusenit ovat läsnä normaalina osana ikääntymistä; mutta AMD: ssä nämä talletukset alkavat kasvaa (koon ja / tai lukumäärän mukaan). Tämä drusenien lisääntyminen voi aloittaa makulan (soikean kellertävän alueen lähellä verkkokalvon keskustaa) heikkenemisen.

Makula on vastuussa selkeästä, suoraviivaisesta näkökyvystä.) Verkkokalvo on kerros valoherkkiä soluja, jotka herättävät hermoimpulsseja, jotka lähetetään näköhermolle ja kulkeutuvat sitten aivoihin, missä muodostuu kuvia.

Kuivan AMD: n edetessä drusenit alkavat kasvaa ja / tai lisääntyä ja keskinäkö voi heikentyä makulan heikkenemisen takia.

Mitä odottaa, jos sinulla on kuivaa makuladegeneraatiota

Märkä AMD

Kuiva AMD voi edetä taudin märkään muotoon. Märkä AMD sisältää epänormaaleja verisuonia, jotka alkavat kehittyä verkkokalvon alla. Märkä AMD etenee usein hyvin nopeasti ja voi aiheuttaa henkilölle näköhäviön näiden epäkypsien verisuonten turvotuksen tai verenvuodon vuoksi, mikä johtaa makulan nopeaan vaurioitumiseen.

Mitä tietää märkärakkulan rappeutumisesta

Kliiniset tutkimusvaiheet

On tärkeää ymmärtää vähän lääketieteellisestä tutkimuksesta ymmärtääksesi mahdollisen uuden hoidon tai lääkkeen sijainti ja todennäköisyys tulla kuluttajan saataville.

Uuden lääkkeen tai hoidon on läpäistävä useita kliinisten kokeiden vaiheita, ennen kuin tuotetta voidaan markkinoida tai myydä yleisölle. Lääketieteellisiä tutkimuksia on useita vaiheita, joihin kuuluvat:

• Vaihe I: Kokeellinen hoito tai lääkitys testataan rajoitetulla määrällä ihmisiä (yleensä 20-80 tutkimukseen osallistuvaa). Tämän alkuvaiheen tarkoituksena on testata lääkkeen turvallisuutta ja tunnistaa mahdolliset sivuvaikutukset.
• Vaihe II: Kun lääke tai hoito katsotaan mahdollisesti turvalliseksi, se siirtyy vaiheen II testaukseen, jonka tarkoituksena on edelleen seurata sen turvallisuustasoa. Tässä vaiheessa on mukana suurempi ryhmä (yleensä 100-300 tutkimukseen osallistuvaa).
• Vaihe III: Kun lääke tai hoito on todettu suhteellisen turvalliseksi ja vaikuttavaksi, se testataan uudelleen (vaiheen III tutkimuksessa), jossa tutkijat arvioivat tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna tavanomaiseen hoitoon. Tähän vaiheeseen osallistuu paljon suurempi ryhmä (noin 1000–3000) tutkimuksen osanottajia. Kun lääke tai hoito kulkee tämän vaiheen, se voidaan arvioida Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnäksi.
• Vaihe IV: Kun uusi hoito tai lääke on saanut FDA: n hyväksynnän, se testataan vielä kerran vaiheen IV tutkimuksessa, jonka tarkoituksena on arvioida sen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta niillä, jotka käyttävät uutta lääkettä tai joille annetaan uusi hoito.

Mikä on kliinisten tutkimusten tarkoitus?

Märän AMD: n kehittyvä hoito

Jos sinulla on ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, saatat olla innoissaan siitä, että näköpiirissä on joitain erittäin lupaavia uusia lääkkeitä ja terapioita.

American Academy of Ophthalmology mukaan vain 20 vuotta sitten, jos henkilölle kehittyi märkä AMD, näön menetys oli välitön. Mutta vuonna 2005 saatiin uraauurtava uusi hoito, nimeltään anti-VEGF (mukaan lukien lääkkeet kuten Lucentis, Eylea ja Avastin ), tuli saataville.

Nämä anti-VEGF-lääkkeet pyrkivät estämään verisuonten kasvun, mikä hallitsee vuotoa ja hidastaa makulan vaurioita. Asiantuntijoiden mukaan hoito on erittäin tehokas säilyttämään keskitetyn näön ihmisille, joilla on märkä AMD.

Mitä ovat anti-VEGF-lääkkeet?

Lyhenne VEGF - joka tarkoittaa verisuonten endoteelin kasvutekijää - on proteiini, joka on tärkeä uusien verisuonten kasvussa ja kehityksessä. Silmiin injektoituna anti-VEGF-lääkkeet auttavat pysäyttämään näiden uusien, epänormaalien verisuonten kasvun.

Ehkä ensisijainen haittapuoli nykyisen märän AMD: n hoidossa on se, että VEGF-lääkkeiden injektiot (suoraan silmän takaosaan) on annettava neljän tai kuuden viikon välein.

Tänään on toivoa uudentyyppisistä anti-VEGF-hoidoista, joita ei tarvitse antaa yhtä usein kuin nykyinen 4–6 viikon hoito-ohjelma. Jotkut asiantuntijat sanovat, että muutama nykyisin kehitettävä hoito saattaa jopa parantaa taudin.

Kuinka ikään liittyvää makulaarista rappeutumista hoidetaan

Verkkokalvon geeniterapia

Yksi lupaava uusi hoito märälle AMD: lle sisältää verkkokalvon geeniterapian vaihtoehtona kuukausittaisille silmäinjektioille. Geeniterapian tavoitteena on käyttää kehoa käyttämään omaa anti-VEGF: ää lisäämällä anti-VEGF-geenin kantava vaaraton virus (kutsutaan adeno-assosioituneeksi virukseksi / AAV) henkilön DNA: han.

Tarkemmin sanottuna RGX-314-geeniterapia vaatii vain yhden injektion, mutta se on suoritettava kirurgisella toimenpiteellä. Tämä hoito valmistautuu parhaillaan kliinisten tutkimusten vaiheeseen II.

Tutkimukset RGX-314: stä

Nyt kun FDA on hyväksynyt verkkokalvon geeniterapian muille verkkokalvon silmäsairauksille (paitsi AMD), tämän tyyppinen hoito näyttää erittäin lupaavalta AMD-potilaille. RGX-314 voisi mahdollisesti toimia VEGF: n estämiseksi vuosien ajan sen antamisen jälkeen; tämä puolestaan ​​auttaisi estämään märän AMD: n oireiden kehittymistä, nimittäin kypsymättömiä verisuonia, jotka vuotavat verta verkkokalvoon.

Vaiheen I / II kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui 42 henkilöä, yhdeksän 12: sta tutkimuksen osallistujasta ei vaativat muita anti-VEGF-injektioita kuuden kuukauden ajan yhden RGX-314-injektion jälkeen. Lisäksi tutkimuksen aikana ei havaittu sivuvaikutuksia.

ADVM-022

Toinen potentiaalisesti tehokas geeniterapiatyyppi voidaan antaa avohoidossa (kuten lääkärin vastaanotolla). Tätä hoitoa kutsutaan ADVM-022: ksi, ja se siirtyy myös vaiheen II kliinisiin tutkimuksiin. On arvioitu, että molemmat näistä hoidoista (ADVM-022 ja RGX-314) voivat olla käytettävissä märkää AMD: tä sairastaville ihmisille jo kolmessa vuodessa (noin 2023).

Satamien toimitusjärjestelmä

Port Delivery System (PDS) on hyvin pieni (pienempi kuin riisinjyvä) laite, joka voi varastoida anti-VEGF-lääkkeitä. PDS implantoidaan silmään kirurgisen toimenpiteen aikana; se toimii antamalla VEFG-lääkkeitä jatkuvasti silmään.

Port Delivery System voi antaa ihmisille, joilla on märkä AMD, välttää silmäinjektioita kokonaan. Menettely antaa ihmisille, joilla on märkä AMD, mennä jopa kahteen vuoteen tarvitsematta hoitoa.

Lääkityksen lisääminen voidaan tehdä lääkärin vastaanotolla. Mutta menettely lääkityksen täyttämiseksi on hieman monimutkaisempi kuin anti-VEGF-injektiot, jotka ovat tällä hetkellä tavanomainen hoito märälle AMD: lle.

Tämä innovatiivinen hoito on nyt kliinisen vaiheen kolmannessa vaiheessa, ja se voi olla mahdollisesti kuluttajien käytettävissä seuraavien kolmen vuoden aikana (noin vuonna 2023).

Tutkimus Lucentisin (Ranibizumab) satamien toimitusjärjestelmästä

American Academy of Ophthalmology julkaisi vuonna 2019 tehdyn satunnaistetun, vaiheen II satunnaistetun kontrolloidun kliinisen tutkimuksen (katsottiin lääketieteellisten tutkimusten kultamerkiksi), jossa arvioitiin Port Delivery System -järjestelmän turvallisuutta ja tehokkuutta anti-VEGF-lääkkeellä Lucentis (ranibitsumabi) märkää AMD-hoitoa varten. A

Tutkimuksessa todettiin, että PDS oli hyvin siedetty ja että ikään liittyvää AMD: tä sairastavilla ihmisillä PDS johti vastaukseen, joka oli verrattavissa kuukausittaisiin lasinsisäisiin (silmän takaosassa oleviin) injektioihin anti-VEGF (ranibitsumabi) -hoidoilla.

"PDS: n havaittiin olevan hyvin siedetty, ja sillä on potentiaalia vähentää hoitokuormitusta [kroonisen sairauden aiheuttama terveydenhuollon työmäärä] nAMD: ssä [ikään liittyvä AMD] säilyttäen näön", kirjoitti tutkimuksen kirjoittajat. ranibitsumabin PDS-hoitotutkimus on (vuodesta 2020 alkaen) edennyt vaiheen III tutkimukseen.

Silmätipat

Anti-VEGF-silmätipat märälle AMD: lle on toinen uusi AMD: n hoitomuoto, joka on kliinisen tutkimuksen alkuvaiheessa, mutta jota ei ole vielä käytetty ihmisillä. Hoito on testattu eläimillä.

Kun lääketieteellisiä silmätippoja pidetään tarpeeksi turvallisina ihmisille, aloitetaan kliiniset tutkimukset.Voi kestää yli 10 vuotta (noin vuonna 2030), ennen kuin märän AMD: n anti-VEGF-silmätipat ovat saatavilla kuluttajien käyttöön.

Suun kautta otettavat tabletit

Suun kautta (suun kautta) otettava VEGF-pilleri voi olla yleisön saatavilla seuraavien viiden vuoden aikana (noin 2025). Lääkityksen pillerimuoto antaa ihmisille, joilla on märkä AMD, eliminoida tai vähentää anti-VEGF-injektioiden taajuutta.

Nyt kliinisen tutkimuksen II vaiheen vaiheessa märän AMD: n oraalilääkkeiden kehittäjät yrittävät selvittää vikoja. Lääkkeellä on tällä hetkellä monia haittavaikutuksia, kuten pahoinvointi, jalkakrampit ja maksan muutokset.

Kun lääkitystä voidaan pitää turvallisena ja vaaralliset sivuvaikutukset voidaan eliminoida, sitä voidaan pitää kuluttajien kulutukseen.

Pitkäkestoisemmat anti-VEGF-injektiot

Lääketeollisuus kehittää useita uusia anti-VEGF-lääkkeitä, joiden tarkoituksena on vähentää injektioiden tiheyttä. Näihin kuuluvat lääkkeet, kuten Abicipar ja Sunitinab, joiden arvioidaan olevan noin 3–5 vuotta (vuosina 2023–2025) ennen hyväksyntää kuluttajien käyttöön.

Toinen uusi lääke, Beovu, on jo hyväksytty käytettäväksi Yhdysvalloissa. Beovu-injektiot voivat kestää jopa kolme kuukautta, ja innovatiivisen lääkityksen sanotaan olevan tehokkaampi verkkokalvoon kertyvän nesteen kuivumisessa märän AMD: n vuoksi.

Yhdistetyt lääkehoidot

Uudet AMD-yhdistelmälääkkeet sisältävät yhdistelmän lääkkeitä, jotka ovat jo markkinoilla AMD: n hoitoon. Tavoitteena on monipuolinen hoitomenetelmä, jonka tarkoituksena on lisätä lääkkeiden hyötyä ja saada injektiot kestämään pidempään.

Yksi tällainen yhdistelmä on silmätippaa glaukooman hoitoon, nimeltään Cosopt (dorsolamidi-timololi), jota testataan yhdessä anti-VEGF-injektioiden kanssa. Tutkimukset osoittavat, että nämä kaksi lääkettä yhdessä annettuna voivat auttaa alentamaan verkkokalvonestettä paremmin kuin pelkät anti-VEGF-injektiot.

Sädehoito

Sädehoidon, samanlainen kuin syövän hoidossa yleisesti käytetty hoitotyyppi, uskotaan auttavan hidastamaan märän AMD: n aiheuttamia epänormaalien verisuonten kasvua. Sädehoidon sanotaan toimivan samalla tavalla kuin syövän hoidossa. Tämä saavutetaan tuhoamalla nopeasti kasvavat solut.

Pitkän aikavälin turvallisuus on kuitenkin arvioitava, ennen kuin sädehoitoa voidaan pitää AMD-hoidon valtavirran vaihtoehtona. Isossa-Britanniassa ja Sveitsissä on saatavilla kahden tyyppistä sädehoitoa, ja ne testataan pian Yhdysvalloissa. Kliinisten tutkimusten odotetaan alkavan vuoden kuluessa (noin vuonna 2021).

Kuivan AMD: n kehittyvä hoito

Suurin osa AMD-tapauksista liittyy hitaasti kehittyvään AMD-tyyppiin, jota kutsutaan kuivaksi AMD: ksi. Tällä hetkellä kuivasta AMD: stä ei ole saatavana hoitovaihtoehtoja, mutta joitain lupaavia uusia hoitomuotoja on valmisteilla.

Kantasoluterapiat

Kantasoluterapia on saamassa vauhtia kaiken tyyppiselle hoidolle nykyään, mukaan lukien monet syövän muodot, samoin kuin kuivalle AMD: lle. AMD: n kantasoluterapian tavoitteena on, että uudet kantasolut pystyvät korvaamaan verkkokalvosolut, jotka ovat vahingoittuneet tai tuhoutuneet AMD: n oireiden vuoksi.

Kantasolut tuodaan usein kehon verenkiertoon infuusiona IV. Mutta tutkijat työskentelevät kantasolujen siirtämiseksi suoraan silmiin. Yksi strategia sisältää kantasolujen sijoittamisen nestesuspensioon, joka voidaan injektoida verkkokalvon alle.

Vaikka AMD: n kantasoluterapiaa on tutkittu vain pienissä kliinisissä tutkimuksissa, asiantuntijoiden mukaan tämä hoito-ohjelma osoittaa suurta lupausta.Puutteena on, että kantasoluihin voi kestää vielä 10-15 vuotta (noin vuonna 2030 tai 2035). hoito on osoittautunut tehokkaaksi ja turvalliseksi kuluttajille.

AMD: n kantasoluterapian tutkimus

Pieni tutkimus, johon osallistuu ihmisiä, joilla on märkä AMD, julkaissut New England Journal of Medicine, havaitsi, että henkilön omien kantasolujen käyttö vahingoittuneiden verkkokalvosolujen korvaamiseksi johti näöntarkkuuden ylläpitämiseen vuoden ajan toimenpiteen jälkeen.

Tutkimuksen kirjoittajat kirjoittivat: "Tämä näyttää osoittavan, että leikkaus auttoi pysäyttämään taudin etenemisen." Vaikka tämä tutkimus ei osoita, että kantasoluterapia on tehokasta kuivalle AMD: lle, monet tutkijat ovat vakuuttuneita siitä, että tulevat kantasolututkimukset kuivan AMD: n hoito on lupaavaa.

Injektiot kuivaa AMD: tä varten

Apl-2 on lääke, joka voidaan pistää silmänsisäisesti (suoraan silmän takaosaan) hidastamaan kuivan AMD: n etenemistä ja suojaamaan verkkokalvosoluja tuhoutumiselta. Tämä hoito on vaiheen III kokeiluvaiheessa ja sen odotetaan olevan saatavana noin kolmesta viiteen vuoteen (noin vuosina 2023-2025).

Muut mahdolliset uudet kuivat AMD-hoidot

Kuivan AMD: n näköpiirissä on useita muita mahdollisesti tehokkaita uusia hoitomuotoja, kuten:

• Orasea: Suun kautta annettava antibiootti, jolla on anti-inflammatorisia ominaisuuksia, se voi olla saatavilla ihmisille, jotka ovat kuivan AMD: n myöhäisessä vaiheessa. Oracea on parhaillaan vaiheen III kokeissa ja saattaa olla saatavilla jo vuonna 2021.
• Metformiini: Lääke, jota yleensä annetaan diabetesta sairastaville ihmisille, sen havaittiin alentavan AMD: n kehittymisen riskiä. Tämä voi johtua metformiinin tulehdusta estävistä ominaisuuksista. Metformiini on vaiheen II tutkimuksessa vuodesta 2020 lähtien.

Sana Verywelliltä

Silmälääkäri (tai muu terveydenhuollon tarjoaja) on asiantuntija, kun on kyse siitä, minkä tyyppinen uusi AMD-hoito saattaa olla sinulle sopiva. Huomioon on otettava monia tekijöitä, kuten AMD: n tyyppi, oireesi sekä taudin etenemistaso ja paljon muuta.

Lisäksi ei ole olemassa yhtä ainoaa hoitoa, jolla ei ole haittoja. Joillakin uusilla hoidoilla voidaan havaita olevan hyvin vähän sivuvaikutuksia, mutta potilaan valintakriteerit (kriteerit, joita käytetään tutkimuksen osallistuakseen) voivat olla hyvin tiukkoja (kuten kirurgisesti implantoitavissa teleskooppilinsseissä). Muilla hoidoilla / lääkkeillä voi olla sivuvaikutuksia.

Loppujen lopuksi on tärkeää olla avoin uusille mahdollisuuksille työskennellessäsi terveydenhuoltotiimisi kanssa löytääksesi sinulle parhaan uuden AMD-hoidon.