Sisältö
- Johdanto adrenoleukodistrofiaan (ALD)
- Mikä on Lorenzon öljy?
- Poika, joka inspiroi hoitoa
- Lorenzon öljyn saatavuus
Johdanto adrenoleukodistrofiaan (ALD)
Adrenoleukodistrofia (ALD) on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa pitkäketjuisten rasvahappojen kertymistä, jotka tuhoavat myeliinin, suojaavan suojan aivojen hermosoluissa. Ilman näitä suojaavia päällysteitä voi esiintyä rappeuttavia oireita, kuten sokeus, kuurous, kohtaukset, lihasten hallinnan menetys ja etenevä dementia.
ALD-oireita esiintyy yleensä 4-10-vuotiaiden välillä. Tauti etenee nopeasti ja on yleensä kohtalokas 2–5 vuoden kuluessa oireiden alkamisesta. ALD: n perinnötavan vuoksi X-kromosomin kautta sairauden vakavin muoto vaikuttaa vain poikiin. Myös lisämunuaisiin vaikuttaa 90 prosenttia tapauksista, joka tunnetaan nimellä Addisonin tauti.
Mikä on Lorenzon öljy?
The Myelin -projektin mukaan Lorenzon öljy on yhdistelmä 4–1 erukahappo- ja öljyhappoyhdistettä, joka uutetaan rypsiöljystä ja oliiviöljystä. Öljyhoidon, jos se aloitetaan varhaisessa vaiheessa oireettomilla pojilla, joilla on ALD, tai pojilla, joilla ei ole vielä oireita, on todistettu vähentävän pitkäketjuisten rasvahappojen määrää päivittäin nauttimalla, mikä voi hidastaa taudin puhkeamista.
Tutkimukset eivät kuitenkaan ole osoittaneet, että öljy pysäyttää taudin etenemisen, ja tiedetään, ettei se palauta tai korjaa vahingoittunutta myeliiniä. Paras hoito tällä hetkellä ALD: lle on luuydinsiirto, joka on edelleen oireeton. Luuytimensiirrot ovat kuitenkin erittäin riskialttiita nuorille potilaille infektio- ja hylkimisriskien takia.
Poika, joka inspiroi hoitoa
Hoitoa kutsutaan "Lorenzon öljyksi" sen jälkeen, kun Lorenzo Odone, ALD-poika, jonka vanhemmat Michaela ja Augusto kieltäytyivät hyväksymästä, että ALD: tä ei hoidettu ja että Lorenzo kuolisi pian diagnoosinsa jälkeen vuonna 1984. Intensiivisen tutkimuksen ja itsepintaisuuden kautta. Lorenzon vanhemmat auttoivat kehittämään öljyä.
Otettuaan öljyn joka päivä sen kehityksen jälkeen Lorenzo lopulta ylitti lääkäreiden ennusteet yli 20 vuodella. Hän kuoli päivää 30. syntymäpäivänsä jälkeen keuhkokuumeen komplikaatioihin. Perheen tarina esitettiin tunnetusti vuoden 1992 elokuvassa, Lorenzon öljy, pääosissa Susan Sarandon ja Nick Nolte.
Lorenzon öljyn saatavuus
Lorenzon öljy on tällä hetkellä vain potilaille Yhdysvalloissa, jotka ovat mukana kliinisessä tutkimuksessa, koska sitä pidetään edelleen kokeellisena lääkkeenä. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt öljyä markkinointiin. Jotkut vakuutukset voivat kuitenkin kattaa kokeellisen hoidon kustannukset. Öljyn valmistavat Croda International Isosta-Britanniasta ja SHS International. SHS International on öljyn maailmanlaajuinen jakelija.